海外ジャーナルレビュー : 「その他」

嚢胞性線維症に3剤併用療法を
Triple Therapy for Cystic Fibrosis Phe508del-Gating and -Residual Function Genotypes [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

カテゴリー:その他
ジャーナル名:The New England Journal of Medicine
年月:August 2021
巻:385
開始ページ:815
【背景】
低分子CFTRモジュレータによる嚢胞性線維症(CF)治療が進んできたが、多剤併用の有効性・安全性は。University of KansasのPolineniら(VX18-445-104)は、Phe508delゲーティング遺伝子型またはPhe508del機能残存遺伝子型のCF患者(12歳以上)258名を対象としてelexacaftor(E)・tezacaftor(T)・ivacaftor(I)併用の効果・安全性を検証する第3相試験を行った。IまたはTIによる4週の導入期間後、患者を8週のETI群と対照実薬(I単独またはTI)群に割り付けた。一次エンドポイントは、%FEV1の絶対変化である。
【結論】
ETI併用の一次エンドポイント効果を認めた(ベースラインから3.7%増;対照実薬群より3.5%増)。汗中クロライド濃度、CFQ-R呼吸器領域スコアでも有効性を認めた。有害事象発生率に群間差はなく、ETI群の1名、対照群の2名が有害事象で試験を中止した。
【評価】
作用機序の相補性の確認に基づいてI単剤、TI併用と続いてきた探求を3剤併用に拡張する試験で、 state-of-the-art 療法に到達したようである。当面の標準となるものとみられる。
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(制作協力:Silex 知の文献サービス

取り上げる主なジャーナル(その他)
The New England Journal of Medicine (NEJM)、Lancet、Journal of the American Medical Association (JAMA)、British Medical Journal (BMJ)、Annals of Internal Medicine (Ann Intern Med)
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