トランスサイレチン心アミロイドーシスにパチシラン：APOLLO-B

Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis

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背景

多様なアプローチの進展により、トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR アミロイドーシス）治療のランドスケープは急変している。
アメリカColumbia UniversityのMaurerら（APOLLO-B）は、同患者360名を対象として、RNA干渉治療薬patisiran（肝におけるATTR産生を阻害）の効果・安全性を検証する第3相RCTを行った（対照：プラセボ，投与期間：12ヵ月）。一次エンドポイントは、12ヵ月時点での6分間歩行試験における歩行距離のベースラインからの変化である。

結論

Patisiranの一次エンドポイントに対する効果を認めた（歩行距離差の中央値：14.69 m）。KCCQ-OSスコアも実薬群で上昇した（プラセボでは低下）。実薬群での高頻度の有害事象は、注入反応・関節痛・筋痙攣であった。

評価

同薬はすでにバリアントATTRポリニューロパシーで使用を承認されており、ATTR心アミロイドーシスでの効果は予期通りである。同疾患には現在、遺伝子治療を含め、多数のアプローチが競合しており、管理可能な疾患に変容する可能性もある。