成人PAHにsotatercept登場：STELLAR

Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension

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背景

Sotaterceptは、growth differentiation facto (GDF）とアクチビンを“trap”するアクチビン受容体IIA-Fc（ActRIIA-Fc）融合タンパクである。
ドイツHannover Medical SchoolのHoeper ら（STELLAR）は、 安定用量で基礎治療を受けているWHO Group 2/3成人肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者163名を対象に、その効果・安全性を検証する第3相RCTを行った（対照：プラセボ）。一次アウトカムは、ベースライン後24週時点での6MWDの変化である。

結論

Sotaterceptの一次アウトカム効果を認めた（差 40.8m）。実薬では、鼻出血・めまい・毛細血管拡張・Hb値上昇・血小板減少・血圧上昇がより頻繁に発生した。

評価

PAHにはすでに10薬がFDA承認されているが、制圧には遠い。興味深い作用機序の新薬の登場で、「切り札」となるとはみえないが、有用な部分集団がある可能性があり、注目される。