RET融合変異を有する固形がんでセルペルカチニブが活性

Tumour-agnostic efficacy and safety of selpercatinib in patients with RET fusion-positive solid tumours other than lung or thyroid tumours (LIBRETTO-001): a phase 1/2, open-label, basket trial

原文を読む

背景

LIBRETTO-001試験は、RET融合遺伝子変異を有するがん患者を対象にファースト・イン・クラスの選択的RET阻害剤セルペルカチニブを検証する第1/2相バスケット試験であり、非小細胞肺がん患者（http://doi.org/10.1056/NEJMoa2005653）および甲状腺髄様がん患者（http://doi.org/10.1056/NEJMoa2005651）での有効性・安全性結果はともにNEJM誌に発表された。
アメリカUniversity of Texas MD Anderson Cancer CenterのSubbiahらは、同試験における肺がん・甲状腺がん以外の固形がん患者における有効性・安全性結果を報告した（n=45）。

結論

96%が第2相推奨用量を投与された。有効性についての評価が可能であった41名での客観的奏功率は43.9%であった。治療下で発言した有害事象は既報の通りであり、重篤有害事象は40%で発生した。治療関連死亡はなかった。

評価

肺がん・甲状腺がんでの6割超には及ばないものの、高い奏功率を示し、FDAは腫瘍タイプにかかわらず、RET陽性固形腫瘍患者への拡大承認を与えた。