進行した腱滑膜巨細胞腫患者にpexidartinib：第3相ENLIVEN試験

Pexidartinib versus placebo for advanced tenosynovial giant cell tumour (ENLIVEN): a randomised phase 3 trial

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背景

腱滑膜巨細胞腫（TGCT）は比較的稀な軟部腫瘍であり、手術による切除が標準治療となる。Memorial Sloan Kettering Cancer CenterのTapらは、手術非適応の症候性進行TGCT患者にpexidartinibまたはプラセボをランダムに割り付ける第1部、および全患者にpexidartinibを投与する第2部からなる第3相試験を実施した。

結論

全奏効率はpexidartinib群39%、プラセボ群0%であった。重篤有害事象はそれぞれ13%、2%で発生した。Pexidartinib関連有害事象として毛髪変色・疲労・AST上昇・ALT上昇・味覚異常があった。

評価

TGCTで利益を示した初の全身治療となり、FDAの優先審査に付された。