再発・難治急性骨髄性白血病でIDH1阻害剤が有望か

Durable Remissions with Ivosidenib in IDH1-Mutated Relapsed or Refractory AML

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背景

急性骨髄性白血病（AML）では6-10%の患者にIDH1遺伝子の変異が見られる。University of Texas M.D. Anderson Cancer CenterのDiNardoらは、IDH1変異AML患者でのIDH1阻害剤ivosidenib（AG-120）の安全性・最大耐量・臨床活性などを評価する第I相試験を実施した。

結論

一次評価集団に含まれた再発・難治AML患者（n=125）のうち、完全寛解または血液学的部分回復での完全寛解は30.4%、完全寛解は21.6%、全奏効は41.6%であった。寛解／奏効持続期間はそれぞれ、8.2ヶ月・9.3ヶ月・6.5ヶ月であった。輸血非依存は35%の患者で達成された。

評価

IDH変異は再発・難治AMLでしばしばみられ、IDH2変異に対するenasidenibは先にFDAの承認を受けている。IDH1変異に対するivosidenibも深く持続的な寛解を示し、新たな治療選択肢として加わることになりそうである。