ブレークスルー抗ANGPTL3薬evinacumab、非家族性難治性高コレステロール血症にも著効

Evinacumab in Patients with Refractory Hypercholesterolemia

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背景

抗ANGPTL3薬evinacumabは、ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）に対し有効性が認められている。Icahn School of Medicine at Mount SinaiのRosensonらは、272名の一般難治性高コレステロール血症患者を対象として、同薬の効果を検証するRCTを行った（対照：プラセボ）。一次エンドポイントは、16週時点におけるLDL-C値のベースラインからの変化率である。

結論

Evinacumabの一次エンドポイント効果を認めた（450 mg/週群で-56.0%等: 全比較でP<0.001）。皮下注と静注の差はなかった。

評価

HoFHでの有効性報告（https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2004215）を展開する高インパクト結果である。日本人での有効性も報告されている（https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0021915020305761）。