抗BET新薬apabetaloneはブレークスルーを貫けるか

Effect of Apabetalone Added to Standard Therapy on Major Adverse Cardiovascular Events in Patients With Recent Acute Coronary Syndrome and Type 2 Diabetes: A Randomized Clinical Trial

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背景

Apabetaloneは BETファミリータンパク阻害薬で、ApoA-I・HDLの増強作用が期待されている。英Imperial College LondonのRayら（BETonMACE ）は、同薬の急性冠症候群（ACS）後患者への効果を検証する第3相試験を行った（対照：placebo、n=2,425）。患者はT2Dを合併してACS後7〜90日以内であり、低HDL-C値であった。一次アウトカムは、心血管因死亡・非致死的心筋梗塞・脳卒中の初回発生までの期間である。

結論

Apabetaloneの一次アウトカム効果を認めなかった。介入群は肝酵素値上昇のため投薬中止が多かった。

評価

エピジェネティックにBETファミリータンパクを阻害するという興味深い薬である。著者らはパワーアップすれば有効性を示せるとみており、FDAはbreakthrough therapyステータスを認めている。未だ「失敗」薬ではない。