間質性肺疾患による肺高血圧症にトレプロスチニル吸入

Inhaled Treprostinil in Pulmonary Hypertension Due to Interstitial Lung Disease

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背景

肺動脈性肺高血圧症（PAH）治療薬トレプロスチニルは、間質性肺疾患（ILD）によるPAHにも有効か。Inova Heart and Vascular InstituteのNathanら（INCREASE）は、同患者326名を対象として、超音波振動ネブライザーによるトレプロスチニル吸入の効果・安全性を検証する第3相試験を行った（対照：プラセボ）。一次有効性エンドポイントは、6MWDのベースライン後16週までの変化である。

結論

トレプロスチニルの一次エンドポイント効果を認めた（最小二乗平均差31.12m）。二次エンドポイント（NT-proBNP）でも有効性を認めた。 有害事象は、咳嗽・頭痛・呼吸困難・眩暈・悪心・疲労・下痢がこの順に多かった。

評価

ILDによるPAHには現在FDA承認薬がなく、適応拡張ほぼ確実ととみられる。問題点は、高いドロップアウト率（21%）と、16週という短い試験期間である。