ブレークスルー抗ANGPTL3薬evinacumab第3相で著効

Evinacumab for Homozygous Familial Hypercholesterolemia

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背景

ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）には、アンジオポエチン様タンパク3遺伝子（ANGPTL3）の機能喪失型変異によるものがある。南アフリカUniversity of the WitwatersranのRaalら（ELIPSE HoFH）は、65名の同患者を対象として、抗ANGPTL3モノクローナル抗体evinacumabの効果を検証する第3相試験を行った（対照：プラセボ）。一次アウトカムは、24週時点における LDL-C値のベースラインからの変化（%）である。

結論

Evinacumabの一次アウトカム効果を認めた（群間差：49.0パーセントポイント）。有害事象に差はなかった。

評価

抗ANGPTL3薬はアンチセンス・抗体薬がともに開発されているが、同薬が「効果が大きく効果発現が早い」という高インパクトのP3結果に達した。効果の持続性が確認されれば、残る問題は応用可能性と価格である。