高Lp(a)血症へのアンチセンス薬APO(a)-LRxは有望
Lipoprotein(a) Reduction in Persons with Cardiovascular Disease
背景
AKCEAのAPO(a)-LRxは、Lp(a)標的化アンチセンス薬 である。University of CaliforniaのTsimikasらは、CVD患者286名(Lp(a)≧60mg/dL)を対象として同薬のLp(a)低下作用を検証する第2相RCTを行った(対照:placebo)。一次エンドポイントは、ベースラインから投与後6か月時のLp(a)の変化率である。
結論
介入群で用量依存性にLp(a)の低減がみられた(20mg/4週:35%、60mg/4週:72% vs. placebo:6%)。血小板数・肝/腎指標・インフルエンザ様症状に群間差はみられなかった。
評価
先行報告(https://doi.org/10.1016/S0140-6736(16)31009-1)を拡張する第2相結果である。現在第3相が進行中だが、Lp(a)測定法の標準化や他薬管理下でのLp(a)の位置付けも評価が必要となる。