家族性高カイロミクロン血症にアンチセンス薬volanesorsen

Volanesorsen and Triglyceride Levels in Familial Chylomicronemia Syndrome

原文を読む

背景

家族性高カイロミクロン血症（FCS）には現在有効な治療薬がない。University of California San DiegoのWitztumら（APPROACH）は、新規アンチセンス薬volanesorsen（肝のAPOC3 mRNAを標的化）の効果・安全性を検証する第3相試験を行った（対照：placebo、n=66）。一次エンドポイントは、空腹時TG値のベースラインから3ヶ月時点までの変化である。

結論

Volanesorsenの一次エンドポイント効果を認めた（84%低下 vs. 6.1%上昇）。3ヶ月時点での介入群におけるTG <750 mg/dL患者率は77%であった（対照：10%）。Volanesorsen群では注射部位反応が多く、血小板減少患者があった。

評価

アンチセンス薬の新しい展開によりFCSに対する初めての標的化薬となったばかりでなく、TG代謝におけるLPLの位置にも新しい視点を提示した。すでにEMAは承認しており、FDAも今年中に承認するものとみられる。