心不全細胞療法のRCTがまた失敗

Intramyocardial Injection of Mesenchymal Precursor Cells and Successful Temporary Weaning From Left Ventricular Assist Device Support in Patients With Advanced Heart Failure: A Randomized Clinical Trial

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背景

心臓に対する（幹）細胞治療が様々に試みられてきたが、本格的RCTはすべて失敗している。カナダUniversity Health NetworkのYauらは、LAVD療法中患者159名を対象として、間葉系前駆細胞（MPC）1.5億個の心筋内注入の有効性・安全性を検証する第II相試験を行った（対照：細胞懸濁用溶液）。有効性一次エンドポイントは6ヶ月以内のLAVDからの一時的離脱率、安全性一次エンドポイントは治療による有害事象の発生率（心筋炎・心破裂・異形成・過敏反応・免疫感作）である。

結論

MPCの一次有効性エンドポイント効果を認めなかった。一次安全性エンドポイントに有意差はなかった。

評価

この領域は臨床試験の失敗が続いているだけでなく、大不祥事が発生している（https://silex-transl.com/mir/anversa-cardiac-stem-cell/）。この試験は「出血が少ない」という観察を残したものの、全体的には失敗と言える。現在心不全に関しては、細胞治療を目指す方向としてcardiosphere-derived cells＋exosomes、移植治療を目指す方向としては心筋シートが有望だが、本格RCT成功の見込みは不明である。