症候性閉塞性肥大型心筋症に心筋ミオシン阻害薬aficamten登場：SEQUOLA-HCM

Aficamten for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

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背景

アメリカLahey Hospital and Medical CenterのMaronら（SEQUOIA-HCM）は、282名のHCM患者を対象として、同薬の効果・安全性を検証する第3相RCTを行った（対照：プラセボ, 24週）。一次エンドポイントは、最高酸素摂取量（Peak VO₂）のベースライン以後24週までの変化量である。

結論

Aficamtenの一次エンドポイント効果を認めた［24週時点でのPeak VO₂の変化量の平均値は、実薬群1.8 mL/kg/分、プラセボ群0.0 mL/kg/分であった］。10項目の二次エンドポイントでもすべて実薬がプラセボに優った。有害事象発生率に群間差はなかった。

評価

Cytokinetics社の創薬で、HCMに対するミオシン阻害薬としてはmavacamtenに続くものとなる。FDA承認は確実で、すでに存在するファーストチョイス薬（ベータ遮断薬とカルシウムチャネル遮断薬）との補完・代替戦略が、以降のテーマとなる。