生後6ヵ月以上の栄養障害型表皮水疱症（DEB）患者の治療のために遺伝子治療Vyjuvekを承認

FDA Approves First Topical Gene Therapy for Treatment of Wounds in Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa

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要約

FDAは、生後6ヵ月以上の栄養障害型表皮水疱症（DEB）患者の創傷治療のために、HSV-1ベクターベースの遺伝子治療Vyjuvekを承認した。

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FDAは、生後6ヵ月以上の栄養障害型表皮水疱症（DEB）患者の創傷治療のために、HSV-1ベクターベースの遺伝子治療Vyjuvekを承認した（オーファンドラッグ指定）。本疾患は、VII 型コラーゲン α 1 鎖（COL7A1）遺伝子の変異を病因とする稀かつ重篤な皮膚疾患であり、本疾患を適応とする初めての遺伝子治療であり、また同時に初めての局所遺伝子治療である。本承認は、31名のDEB患者が参加したプラセボ対照RCTの結果に基づく。一般的な副作用には、かゆみ・悪寒・発赤・発疹・咳・鼻水があった。