難治遺伝性神経系疾患Rett症候群患者治療のためにDaybueを承認

FDA approves first treatment for Rett Syndrome

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要約

FDAは、難治遺伝性神経系疾患Rett症候群患者の初めての治療薬としてDaybue（trofinetide）経口液剤を承認した。

詳細

FDAは、2 歳以上のRett症候群患者の治療薬として、Daybue（trofinetide：トリペプチド(1-3)IGF1アナログ）を承認した（オーファンドラッグ指定）。難治遺伝性神経系疾患である本疾患を適応とする初の治療薬となる。液剤であり、経口や胃瘻チューブを介して患者へ投与される。本承認は、5 歳から 20 歳の本疾患患者187名の参加したプラセボ対照RCTであるStudy 1: NCT04181723の結果に基づく。一般的な副作用には、下痢と嘔吐があった。