α-マンノシドーシス患者の治療のためにLamzedeを承認
FDA approves first enzyme replacement therapy for rare alpha-mannosidosis
要約
FDAは、α-マンノシドーシス患者の非中枢神経系症状治療のために、Lamzede(velmanase alfa)を承認した。
詳細
FDAは、α-マンノシドーシス患者の非中枢神経系症状治療のために、Lamzede(velmanase alfa:組換えヒトα-マンノシダーゼ)を承認した(オーファンドラッグ指定)。本承認は、25名の同疾患患者が参加した多施設・プラセボ対照RCTの結果に基づく。一般的な副作用には、アナフィラキシーを含む過敏症反応がある。