α-マンノシドーシス患者の治療のためにLamzedeを承認
FDA approves first enzyme replacement therapy for rare alpha-mannosidosis

公表日
2023-02-17
カテゴリー
PRODUCT APPROVALS -Drug-
製品名
Lamzede (velmanase alfa)
企業名
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
国内製品名
国内一般名
国内企業名

要約

FDAは、α-マンノシドーシス患者の非中枢神経系症状治療のために、Lamzede(velmanase alfa)を承認した。

詳細

FDAは、α-マンノシドーシス患者の非中枢神経系症状治療のために、Lamzede(velmanase alfa:組換えヒトα-マンノシダーゼ)を承認した(オーファンドラッグ指定)。本承認は、25名の同疾患患者が参加した多施設・プラセボ対照RCTの結果に基づく。一般的な副作用には、アナフィラキシーを含む過敏症反応がある。

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(制作協力:Silex 知の文献サービス

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