酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)患者治療のためにXenpozymeを承認
FDA Approves First Treatment for Acid Sphingomyelinase Deficiency, a Rare Genetic Disease

公表日
2022-08-31
カテゴリー
PRODUCT APPROVALS -Drug-
製品名
Xenpozyme (Olipudase alfa)
企業名
Genzyme
国内製品名
国内一般名
オリプダーゼ アルファ(遺伝子組換え)
国内企業名
サノフィ株式会社

要約

FDA は 、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)患者の治療のためにXenpozyme(Olipudase alfa)静注用製剤を承認した。

詳細

FDA は 、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)患者の治療のためにXenpozyme(Olipudase alfa:遺伝子組換え酸性スフィンゴミエリナーゼ)静注用製剤を承認した(オーファンドラッグ指定)。ASMD 患者の非中枢神経系症状治療薬は初承認となる。本承認は、ASMD患者31名 の参加したプラセボ対照RCTの結果に基づく。一般的な副作用には、頭痛・咳・発熱・関節痛・下痢・低血圧・悪心・嘔吐があり、重度の過敏症反応について特記警告されている。また、胎児毒性の可能性があり、妊婦には使用できない。

関連するメディカルオンライン文献

FDA(U S Food and Drug Administration)が発表した直近の医薬品(Drug)、医療機器(Medical Devices)に関する安全(Safety)情報・承認(Approval)情報のうち、日本国内に関連した内容を日本語で紹介しています。

(制作協力:Silex 知の文献サービス

【ご利用上の注意】

掲載内容は、国内で販売されている医薬品、医療機器について直接書かれたものではありませんので、該当製品がある場合は、国内の製造・販売元等へご確認ください。