酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)患者治療のためにXenpozymeを承認
FDA Approves First Treatment for Acid Sphingomyelinase Deficiency, a Rare Genetic Disease
要約
FDA は 、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)患者の治療のためにXenpozyme(Olipudase alfa)静注用製剤を承認した。
詳細
FDA は 、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)患者の治療のためにXenpozyme(Olipudase alfa:遺伝子組換え酸性スフィンゴミエリナーゼ)静注用製剤を承認した(オーファンドラッグ指定)。ASMD 患者の非中枢神経系症状治療薬は初承認となる。本承認は、ASMD患者31名 の参加したプラセボ対照RCTの結果に基づく。一般的な副作用には、頭痛・咳・発熱・関節痛・下痢・低血圧・悪心・嘔吐があり、重度の過敏症反応について特記警告されている。また、胎児毒性の可能性があり、妊婦には使用できない。