骨端線閉鎖前の軟骨無形成症患者の治療のためにVoxzogoを承認

FDA Approves First Drug to Improve Growth in Children with Most Common Form of Dwarfism

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要約

FDAは、5歳以上で骨端線閉鎖前の軟骨無形成症患者の治療のためにVoxzogo（vosoritide）を承認した。

詳細

FDAは、5歳以上で骨端線閉鎖前の軟骨無形成症患者の治療のためにVoxzogo注射剤 （vosoritide：ナトリウム利尿ペプチド受容体Bアゴニスト）を承認した。軟骨無形成症患者で過剰活性化している線維芽細胞成長因子受容体3（FGFR3）を抑制することで骨成長を促す。本承認は、121名の同適応患者が参加したプラセボ対照RCTの結果に基づく。一般的な副作用には、注射部位反応・嘔吐・血圧低下があり、血圧低下は深刻化する可能性もある。