1型プラスミノーゲン欠乏症患者の治療のためにRyplazim を承認

FDA Approves First Treatment for Patients with Plasminogen Deficiency, a Rare Genetic Disorder

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要約

FDAは、1型プラスミノーゲン欠乏症患者の治療のためにRyplazim (plasminogen, human-tvmh)を承認した。

詳細

FDAは、1型プラスミノーゲン欠乏症患者の治療のためにRyplazim （plasminogen, human-tvmh：ヒト血漿より精製したプラスミノーゲン）を承認した（オーファンドラッグ指定）。同患者への特異的治療薬の承認は初めてである。本承認は、本疾患患者15名の参加した単群の臨床試験結果に基づく。一般的な副作用には、腹痛・腹部膨満・悪心・出血・四肢痛・疲労・便秘・口渇・頭痛・眩暈・関節痛・腰痛があった。