家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH）患者の追加治療のためにEvkeeza注射剤を承認
FDA approves add-on therapy for patients with genetic form of severely high cholesterol
要約
FDAは、12歳以上の家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH）患者の追加治療のためにEvkeeza（evinacumab-dgnb）注射剤を承認した。
詳細
FDAは、12歳以上の家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH）患者の追加治療のためにEvkeeza（evinacumab-dgnb：抗ANGPTL3抗体、ANGPTL3機能阻害により脂肪分解を促進）注射剤を承認した（オーファンドラッグ指定）。本承認は、65名のHoFH患者を登録したプラセボ対照RCTの結果に基づく。一般的な副作用には、鼻咽頭炎・インフルエンザ様疾患・眩暈・鼻水・悪心があり、臨床試験では、深刻な過敏症もあった。また、胎児毒性の可能性について注意を要する。
