モリブデン補因子欠損症A型患者の治療のためにNulibryを承認
FDA Approves First Treatment for Molybdenum Cofactor Deficiency Type A
要約
FDAは、モリブデン補因子欠損症A型患者の治療のためにcPMPアナログNulibry（fosdenopterin）を承認した。
詳細
FDAは、モリブデン補因子欠損症A型患者の治療のためにNulibry（fosdenopterin：cPMPアナログ）注射薬を承認した（オーファンドラッグ指定）。本疾患患者は、GTPから環状ピラノプテリン1リン酸（cPMP）を生合成する酵素を欠損しており、亜硫酸代謝に必要なMo含有酵素を作れない。その結果、有毒な亜硫酸代謝物が中枢神経系に蓄積して幼児期までに死亡する。本疾患患者の治療薬は初承認である。本承認は、31名の本疾患患者が参加した未治療対照の臨床試験結果に基づく。一般的な副作用には、静脈ライン関連合併症・発熱・呼吸器感染症・嘔吐・胃腸炎・下痢があった。前臨床試験で光毒性が見つかっており、治療中患者は日光への曝露を避けなければならない。
