デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療のためにAmondys 45を迅速承認
FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation
要約
FDAは、エクソン45スキップ適応デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療のためにアンチセンス薬Amondys 45（casimersen）を迅速承認した。
詳細
FDAは、エクソン45スキップ適応のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療のためにAmondys 45（casimersen：アンチセンスPMO人工核酸）を迅速承認した（オーファンドラッグ指定）。本承認は、43名のDMD患者が参加したプラセボ対照RCTの結果に基づく。一般的な副作用には、上気道感染症・咳・発熱・頭痛・関節痛・喉痛があった。また、前臨床試験では、いくつかのアンチセンスオリゴヌクレオチド投与後に、糸球体腎炎を含む腎臓毒性が観察されており、注意を要する。
