2歳以上のCDKL5遺伝子欠損症（CDD）患者のてんかん治療のためにZtalmyを承認

FDA approves drug for treatment of seizures associated with rare disease in patients two years of age and older

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要約

FDAは、2歳以上のCDKL5遺伝子欠損症（CDD）患者のてんかん治療のためにZtalmy（ganaxolone）を承認した。

詳細

FDAは、2歳以上のCDKL5遺伝子欠損症（CDD）患者のてんかん治療のためにZtalmy（ganaxolone）を承認した（オーファンドラッグ指定）。CDD患者のてんかん治療薬は初承認となる。本承認は、2〜19歳のCDD患者が参加したRCTの結果に基づく。傾眠・鎮静を引き起こす可能性があり、また、希死念慮に注意が必要である。