Duchenne型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療のためにアンチセンス薬Viltepsoを迅速承認
FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation
要約
FDAは、dystrophin遺伝子のエクソン53スキッピングにより治療可能なDuchenne型筋ジストロフィー（DMD）患者のためにアンチセンス薬Viltepso（viltolarsen）を迅速承認した。
詳細
FDAは、dystrophin遺伝子のエクソン53スキッピングにより治療可能な同遺伝子変異保有Duchenne型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療のために、Viltepso（viltolarsen：phosphorodiamidate morpholino oligomers［PMOs］、核酸医薬品）を迅速承認した。約8％のDMD患者が適応となり、同適応患者のための2番目のFDA承認薬となる。本承認は、32名のDMD男性患者が参加した2つの臨床試験に基づく。一般的な副作用には、上気道感染症・注射部位反応・咳・発熱があった。他の核酸医薬品で、致命的な糸球体腎炎が発症しており、本剤でも投与患者の腎機能に注意するべきである。
