神経線維腫症1型（NF1）患者の治療のためにKoselugoを初承認
FDA Approves First Therapy for Children with Debilitating and Disfiguring Rare Disease
要約
FDAは、2歳以上の神経線維腫症1型（NF1）患者の治療のためにKoselugo（selumetinib）を初承認した。
詳細
FDAは、2歳以上の神経線維腫症1型（NF1）患者の治療のためにKoselugo（selumetinib：MAPK kinase 阻害剤）を初承認した（オーファンドラッグ指定）。NF1は、原因遺伝子の変異により皮膚から深部に至るまで良性/悪性腫瘍が成長する稀な進行性疾患で、これまで治療薬がなかった。本承認は、米国立がん研究所が実施した臨床試験の結果に基づく（有効性についての同疾患患者50名のデータを含む）。一般的な副作用には、嘔吐・発疹・腹痛・下痢・悪心・皮膚乾燥・疲労・筋骨格痛・発熱・にきび・口内炎・頭痛・爪周囲炎・掻痒があった。また、深刻なリスクに、心不全と眼毒性があり、定期的評価を要する。さらに、妊娠中の女性への投与は、新生児に有害な可能性がある。
