骨髄異形成症候群または骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍患者の貧血治療のためにREBLOZYLを承認
FDA approves luspatercept-aamt for anemia in adults with MDS
要約
FDAは、赤血球新生刺激薬不奏効の骨髄異形成症候群または骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍患者の貧血治療のためにREBLOZYL（luspatercept-aamt）を承認した。
詳細
FDAは、赤血球新生刺激薬不奏効で8週間で2単位以上の赤血球輸血を必要とする、very low〜intermediate分類の、環状鉄芽球を伴う骨髄異形成症候群（MDS-RS）あるいは環状鉄芽球と血小板増加症を伴う骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍（MDS/MPN-RS-T）成人患者治療のために、REBLOZYL（luspatercept-aamt：ヒトactivin受容体typeIIBとヒトIgG Fc領域の融合タンパク質）を承認した（オーファンドラッグ指定）。本承認は、今回の適応となるMDS-RS患者229名の参加した、多施設RCTであるMEDALIST試験（NCT02631070）の結果に基づく。一般的な副作用には、疲労・頭痛・筋骨格痛・関節痛・眩暈・悪心・下痢・咳・腹痛・呼吸困難・過敏症があった。
