切除不能/転移性消化管間質腫瘍（GIST）患者治療のためにAYVAKITTMを承認
FDA approves avapritinib for gastrointestinal stromal tumor with a rare mutation
要約
FDAは、PDGFRA遺伝子エクソン18に変異のある切除不能/転移性消化管間質腫瘍（GIST）成人患者の治療のためにAYVAKITTM（avapritinib）を承認した。
詳細
FDAは、D842V変異を含めPDGFRA遺伝子エクソン18に変異のある、切除不能/転移性消化管間質腫瘍（GIST）成人患者の治療のためにAYVAKITTM（avapritinib：KITおよびPDGFRA変異キナーゼ阻害薬）を承認した。PDGFRA遺伝子エクソン18変異のあるGIST患者のための治療薬は初承認となる（オーファンドラッグ指定）。本承認は、PDGFRA遺伝子エクソン18変異のあるGIST患者43名（うちD842V変異は38名）の参加した多施設・単群・オープンラベル臨床試験の結果に基づく。一般的な副作用には、浮腫・悪心・疲労・無力症・認知障害・嘔吐・食欲減退・下痢・髪色の変化・流涙増加・腹痛・便秘・発疹・眩暈があった。
