ピルビン酸キナーゼ欠乏症患者の治療のためにPyrukyndを承認
FDA approves treatment for anemia in adults with rare inherited disorder
要約
FDAは、ピルビン酸キナーゼ欠乏症成人患者の溶血性貧血症治療のためにPyrukynd（mitapivat）を承認した。
詳細
FDAは、ピルビン酸キナーゼ（PK）欠乏症成人患者の治療のためにPyrukynd（mitapivat：ピルビン酸キナーゼ活性化薬）を承認した（オーファンドラッグ指定）。同患者での主要症状である、変異PKLR遺伝子による低活性酵素生成に起因する溶血性貧血を軽減しうる。本承認は、同患者80名の参加したプラセボ対照RCTと27名の参加した単群臨床試験に基づく。一般的な副作用には、男性におけるエストロンとエストラジオールの減少（女性では、月経周期や避妊薬のために評価できなかった）・尿酸増加・腰痛・関節のこわばりがあった。
