12歳以上の嚢胞性線維症患者治療のためにTrikaftaを承認
FDA approves new breakthrough therapy for cystic fibrosis
要約
FDAは、F508del変異CFTR遺伝子を持つ12歳以上の嚢胞性線維症患者の治療のためにTrikafta（elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor）を承認した。
詳細
FDAは、F508del変異CFTR遺伝子を持つ12歳以上の嚢胞性線維症患者の治療のためにTrikafta（elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor）を承認した（オーファンドラッグ指定）。本承認は、403名の同疾患患者（変異CFTR遺伝子の少なくとも一方がF508del変異で、ivacaftorにもtezacaftor/ivacaftorにも不応）を対象としたプラセボ対照RCTおよび107名の同疾患患者（両CFTR遺伝子がF508del変異）を対象とした実薬対照RCTの、2つの臨床試験の結果に基づく。重篤な副作用には、発疹とインフルエンザがあり、一般的な副作用として、頭痛・上気道感染症・腹痛・下痢・発疹・肝障害・鼻閉・筋障害・鼻漏・鼻炎・インフルエンザ・副鼻腔炎・血中ビリルビン増加があった。また、添付文書には、白内障とCYP3A4に関する警告も記されている。
