成人急性肝性ポルフィリン症患者（AHP）治療のためにGIVLAARIを承認
FDA approves givosiran for acute hepatic porphyria
要約
FDAは、成人急性肝性ポルフィリン症患者（AHP）の治療のためにRNAi薬GIVLAARI（givosiran）を承認した。
詳細
FDAは、成人急性肝性ポルフィリン症患者（AHP）の治療のためにGIVLAARI（givosiran：肝ALAS1 mRNAを標的としたRNA干渉薬、月1回の皮下注）を承認した（オーファンドラッグ指定）。本承認は、AHP患者94名の参加した多国籍RCTであるENVISION（NCT03338816）の結果に基づく。一般的な副作用には、悪心・注射部位反応があり、他に、アナフィラキシー反応・肝毒性・腎毒性が添付文書で警告されている。
