Xリンク低リン血症性くる病患者の治療のためにCrysvita を初承認
FDA approves first therapy for rare inherited form of rickets, x-linked hypophosphatemia
要約
FDAは、稀な遺伝性疾患であるXリンク低リン血症性くる病（XLH）患者のための初の治療薬として、Crysvita（burosumab-twza）を承認した。
詳細
FDAは、1歳以上のXリンク低リン血症性くる病（XLH）患者の治療のために、Crysvita（burosumab-twza：抗FGF23抗体薬）をOrphan Drug承認した。XLHは稀な遺伝性疾患でビタミンD製剤は無効であり、同薬はXLH患者のための初の治療薬となる。その安全性・有効性は4つの臨床試験で検証された。成人での一般的な副作用には、背痛・頭痛・むずむず脚症候群・ビタミンD減少・目眩・便秘があった。小児での一般的な副作用には、頭痛・注射部位反応・嘔吐・ビタミンD減少・発熱があった。ブレークスルー治療指定薬である同薬を開発したUltragenyx Pharmaceutical Inc.にはRare Pediatric Disease Priority Review Voucherが与えられ、後に別製品で優先審査を受けることが可能になった。
