FDAニュース : 医薬品情報

Xリンク低リン血症性くる病患者の治療のためにCrysvita を初承認
FDA approves first therapy for rare inherited form of rickets, x-linked hypophosphatemia [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

公表日:2018/04/17
カテゴリー:PRODUCT APPROVALS -Drug-
製品名:Crysvita (burosumab-twza)
企業名:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
国内製品名:
国内一般名:
国内企業名:
【要約】
FDAは、稀な遺伝性疾患であるXリンク低リン血症性くる病(XLH)患者のための初の治療薬として、Crysvita(burosumab-twza)を承認した。
【詳細】
FDAは、1歳以上のXリンク低リン血症性くる病(XLH)患者の治療のために、Crysvita(burosumab-twza:抗FGF23抗体薬)をOrphan Drug承認した。XLHは稀な遺伝性疾患でビタミンD製剤は無効であり、同薬はXLH患者のための初の治療薬となる。その安全性・有効性は4つの臨床試験で検証された。成人での一般的な副作用には、背痛・頭痛・むずむず脚症候群・ビタミンD減少・目眩・便秘があった。小児での一般的な副作用には、頭痛・注射部位反応・嘔吐・ビタミンD減少・発熱があった。ブレークスルー治療指定薬である同薬を開発したUltragenyx Pharmaceutical Inc.にはRare Pediatric Disease Priority Review Voucherが与えられ、後に別製品で優先審査を受けることが可能になった。
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FDA(U S Food and Drug Administration)が発表した直近の医薬品(Drug)、医療機器(Medical Devices)に関する安全(Safety)情報・承認(Approval)情報のうち、日本国内に関連した内容を日本語で紹介しています。
(制作協力:Silex 知の文献サービス

【ご利用上の注意】 掲載内容は、国内で販売されている医薬品、医療機器について直接書かれたものではありませんので、該当製品がある場合は、国内の製造・販売元等へご確認ください。

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