C3阻害薬pegcetacoplanは地図状萎縮（GA）に有効：OAKS and DERBY
Pegcetacoplan for the treatment of geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration (OAKS and DERBY): two multicentre, randomised, double-masked, sham-controlled, phase 3 trials
背景
地図状萎縮（GA）は萎縮型加齢黄斑変性（AMD）の主型で、進行して不可逆的視力喪失を来しうる。
アメリカOphthalmic Consultants of BostonのHeierら（OAKS and DERBY）は、60歳以上のGA患者1,258名を対象として、C3阻害薬pegcetacoplanの有効性・安全性を検証する2件のRCTを行った（対照：プラセボ）。一次エンドポイントは、12ヵ月後の萎縮病変総面積のベースラインからの変化である。
結論
Pegcetacoplanの一次エンドポイントに対する効果を認めた。12ヵ月後の萎縮病変に関し、OAKSでは、毎月投与で21%、隔月投与で16%、病変拡大が抑制された。また、DERBYでは有意差はなかったが、毎月投与で12%、隔月投与で11%、病変拡大が抑制された。安全性プロファイルは、いずれも忍容範囲だった。
評価
AMDは補体標的薬の開発が盛んな領域の1つだが、GA患者治療のために最初にFDA承認されたのはApellis Pharmaceuticalsのpegcetacoplanである。同社は最近、GALE延長試験での同薬の3年間の有効性を認める結果を報告している（https://www.ophthalmologytimes.com/view/aao-2023-apellis-unveils-data-from-gale-extension-study）。
