インヒビターを有する血友病患者にconcizumab：explorer7

Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors

原文を読む

背景

Concizumabは、新規抗組織因子経路インヒビター（tissue factor pathway inhibitor: TFPI）モノクローナル抗体薬で、血友病患者への有用性が期待されている。
日本Nagoya University（名古屋大学）のMatsushitaら（explorer7）は、インヒビターを有する血友病A・Bの患者134名を対象として、同薬の安全性・有効性を検証する第3相RCTを行った（対照：出血予防治療不施行）。一次エンドポイントは、要治療出血（自然・外傷性）エピソードである。

結論

年間出血回数の推定平均値は11.8回、1.7回とconcizumabの一次エンドポイントに対する予防効果を認めた（率比 0.14）。治療患者の年間出血回数の中央値は0であった。有害事象に群間差はなかった。

評価

Novo Nordiskのファーストインクラス薬で、明らかな有効性を示した。現在の先進治療では、エミシズマブはインヒビター存在下での有効性が認められつつある一方、最先端の遺伝子治療でもインヒビター発現は示唆されており、特異的皮下注射薬のインヒビター保有患者への有益性は明らかである。