赤芽球性プロトポルフィリン症へのdersimelagonは有望

Dersimelagon in Erythropoietic Protoporphyrias

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背景

赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）は、血中プロトポルフィリン濃度上昇と光毒性・疼痛を起因するヘム生合成の先天異常である。
アメリカMitsubishi Tanabe PharmaのBelongieら（Endeavor）は、赤芽球性またはX連鎖PP患者102名を対象として、新規選択的メラノコルチン1受容体作動薬dersimelagonの効果・安全性を検証するる第2相試験を行った（対照：プラセボ, 16週）。一次エンドポイントは、日光曝露関連前駆症状が発現するまでの時間のベースラインから の変化である。

結論

Dersimelagonの一次エンドポイント効果を認めた（最小二乗平均差：実薬300 mg で62.5分）。QOL 改善も認めた。治療関連の高頻度有害事象は、悪心・雀卵斑・頭痛・皮膚色素沈着であった。

評価

当疾患には同メカニズムの先行皮下注薬afamelanotideがある。経口薬dersimelagonによる置換は十分にありえて、FDAの対応が注目される。