重症血友病Aに革新的組換え第VIII因子薬efanesoctocog alfa登場：XTEND-1

Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Hemophilia A

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背景

Efanesoctocog alfaは、von Willebrand因子の半減期上限を突破した最初の組換え第VIII因子薬である。
アメリカUC San Diegoのvon Drygalskiら（XTEND-1）は、12歳以上の重症血友病A患者を対象として、その効果・安全性を検証する第3相試験を行った。A群患者133名には、同薬50 IU/kg体重の週1回定期補充を52週行った。B群患者26名には、同薬を出血時に投与するオンデマンド療法を26週間行ったあと、週1回の定期補充療法に切り替え、26週間継続した。一次エンドポイントは、A群患者における平均年間出血率である。

結論

試験集団全体で出血エピソードは、ほぼすべて（97%）消失し、Efanesoctocog alfaの一次エンドポイント効果は明確であった。定期補充による第VIII因子活性の増加、身体健康度・疼痛強度・関節健康度の改善も認めた。副作用プロファイルは忍容可能で、第VIII因子インヒビターの発生はなかった。

評価

血友病治療の様々なイノベーションの最新版の一つである。効果・有益性は明らかで、NEJMEditorialは、Another Victory for Patients with Hemophiliaと賛辞を呈している。