栄養障害型表皮水疱症（DEB）に外用遺伝子治療B-VEC登場：GEM-3

Trial of Beremagene Geperpavec (B-VEC) for Dystrophic Epidermolysis Bullosa

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背景

Beremagene geperpavec（B-VEC）は、単純ヘルペスウイルス1型（HSV-1）ベース局所遺伝子治療薬で、VII型コラーゲン（C7）をコードするCOL7A1を細胞送達してC7タンパク質を修復する。
アメリカStanford UniversityのMarinkovichら（GEM-3）は、遺伝子確認栄養障害型表皮水疱症（DEB）患者31名（生後6ヵ月以上）を対象として、同薬の効果・安全性を検証する第3RCTを行った（対照：プラセボ, 26週）。一次エンドポイントは、6ヵ月時点での治療創の完全治癒である。

結論

B-VECの一次エンドポイント効果を認めた（差46パーセントポイント）。創カバー交換時の疼痛強度の低下もみられた。有害事象は瘙痒・悪寒等であった。

評価

外用ゲルという点はもとより、HSVベクター利用という点でも先進的な遺伝子治療である。患者サイトでは、This Really is a BIG BANG for DEBとしており（https://patientworthy.com/2021/12/08/really-big-bang-dystrophic-epidermolysis-bullosa/）、急速な承認が見込まれる。