ピルビン酸キナーゼ欠乏症にPKアロステリック活性化薬mitapivat登場
Mitapivat versus Placebo for Pyruvate Kinase Deficiency

カテゴリー
その他
ジャーナル名
The New England Journal of Medicine
年月
April 2022
386
開始ページ
1432

背景

Mitapivatは、ファーストインクラスの赤血球ピルビン酸キナーゼ(PK)経口アロステリック活性化薬である。Harvard Medical SchoolのAl-Samkariら(ACTIVATE)は、定期的な赤血球輸血を受けていないピルビン酸キナーゼ欠乏症(PKD)成人患者80名を対象として、その効果・安全性を検証する第3相試験を行った(対照:プラセボ)。一次エンドポイントは、16・20・24週におけるHb値のベースラインから1.5 g/dL以上の2回以上の持続的上昇である。

結論

Mitapivatの一次エンドポイント効果を認めた(調整後差39.3パーセントポイント)。溶血抑制も認め、患者報告アウトカムも改善した。安全性に群間差はなかった。

評価

非特異的療法しか方策がなかったPKD患者への初めての特異療法の登場で、また経口薬というメリットは大きい。すでにFDA承認されている。

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(制作協力:Silex 知の文献サービス

取り上げる主なジャーナル(その他)

The New England Journal of Medicine (NEJM)、Lancet、Journal of the American Medical Association (JAMA)、British Medical Journal (BMJ)、Annals of Internal Medicine (Ann Intern Med)