新機軸の免疫抑制経口BTK阻害薬rilzabrutinib、ITPで第3相に到達

Rilzabrutinib, an Oral BTK Inhibitor, in Immune Thrombocytopenia

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背景

Rilzabrutinibは、新規ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）経口阻害薬で、主にFcγ受容体を介するマクロファージ活性化と抗体産生を抑制する。Massachusetts General HospitalのKuterらは、治療抵抗性免疫性血小板減少症（ITP）患者60名に対し、同薬の効果・安全性を検証する第1・2相試験を行った。一次エンドポイントは、安全性と血小板応答（血小板数が少なくとも2回連続で50×10³/mm³以上、かつレスキュー薬なしでベースラインから20×10³/mm³以上増加）である。

結論

同薬最高用量使用患者の40%で、血小板応答一次エンドポイントを達成した。毒性は低グレードであった。

評価

新概念の経口免疫抑制薬が第3相に到達した。喘息・アトピー性皮膚炎等でも検証が進んでいる。