ITP標準治療にマイコフェノール酸モフェチルの追加を

Mycophenolate Mofetil for First-Line Treatment of Immune Thrombocytopenia

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背景

免疫性血小板減少症（ITP)治療の礎石は高用量グルココルチコイドだが、その効果・副作用プロファイルには不満足感が大きい。英国Bristol Haematology and Oncology CentreのBradburyら（FLIGHT）は、120名の同患者を対象としてグルココルチコイド標準治療へのマイコフェノール酸モフェチル（MyMo）追加の効果を検証するRCTを行った。一次有効性アウトカムは治療失敗（血小板数30×109/L未満および二次治療の開始）であり、イベント発生までの時間で評価した。

結論

MyMo追加の一次アウトカム効果を認めた（HR:0.41）。副作用の発生に群間差はなかったが、MyMo追加群患者は QOL がグルココルチコイド単剤群より低かった。

評価

後向データでの示唆を前向検証したもので、既存薬の追加でステロイドの有効性を大幅に高められることを示した。セカンドライン使用も当然考えられ、検証が始まっている、という。