尋常性天疱瘡治療対決試験でリツキシマブがミコフェノール酸モフェチルを退ける：PEMPHIX

Rituximab versus Mycophenolate Mofetil in Patients with Pemphigus Vulgaris

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背景

リツキシマブとミコフェノール酸モフェチル（MMF）はともに尋常性天疱瘡治療に用いられているが、両者の対決試験が初めて行われた。University of PennsylvaniaのWerth ら（PEMPHIX）による、135名の中等～重症同患者を対象とした第3相試験である。両群とも同じ漸減スケジュールでグルココルチコイド経口投与を行った。一次エンドポイントは、52週時点での完全寛解（PDAI活動性スコアの16週間以上0）である。

結論

リツキシマブの一次エンドポイント優越を認めた（差31パーセントポイント）。グルココルチコイド使用量減でもリツキシマブが優ったが、重篤有害事象の発生はリツキシマブ群のほうが多かった。

評価

リツキシマブが2018年に尋常性天疱瘡に対しFDA承認承認されている一方、MMFは未承認である。積極的な対決試験により、後者承認には緊急性がなくなった。