自己免疫性肺胞蛋白症にGM-CSF吸入薬molgramostim登場

Inhaled Molgramostim Therapy in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis

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背景

希少疾患自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）にはFDA承認薬がない。Translational Pulmonary Science CenterのTrapnellら（IMPALA）は、同患者138名を対象として、顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（rhGM-CSF）吸入薬molgramostimの効果・安全性を検証するRCTを行った（対照：プラセボ）。一次エンドポイントは、A-aDO2のベースラインから24週目までの変化である。

結論

Molgramostimの一次エンドポイント効果を認めた（推定治療差：−6.2 mmHg）。二次エンドポイントでも改善が見られた。有害事象に群間差はなかった。

評価

同疾患がGM-CSFと関連することを突き止めたCincinnati Children's Hospitalグループが、基礎から20年間積み上げてきた成果である。aPAPに対する最初のFDA承認薬となることが期待されるが、6MWDや全肺洗浄治療頻度には影響しなかったともされており、「特効薬」ではない。