ALSへのフェニル酪酸ナトリウム・タウルウルソジオール併用は「有益」

Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis

原文を読む

背景

筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬には緩やかだが進歩がある。Massachusetts General HospitalのPaganoniら（CENTAUR）は、確定ALS患者137名を対象として、フェニル酪酸ナトリウム‐タウルウルソジオール併用治療の効果・安全性を検証する第2/3相試験を行った（対照：プラセボ）。一次アウトカムは、24週におけるALSFRS-Rスコア低下率である。

結論

介入の一次アウトカム効果を認めた（−1.24点/月 vs. −1.66点/月、差0.42点/月）。死亡までの期間等二次アウトカムには有意差はなかった。

評価

「進行は遅まる」とした結果である。有望な治療法だが、対象者を拡大し観察期間を延長して生存効果を確実に比較することが企画されている。