甲状腺眼症治療にteprotumumab登場
Teprotumumab for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease

カテゴリー
Top Journal
ジャーナル名
The New England Journal of Medicine
年月
January 2020
382
開始ページ
341

背景

Teprotumumabは、甲状腺眼症(GO)の成因に関与しているとされるIGF-IRの阻害抗体薬である。Sinai Medical CenterのDouglasら(OPTIC)は、活動期GO患者83名を対象として同薬の効果を検証する第3相試験を行った(対照:placebo)。一次アウトカムは、24週時点での眼球突出に対する効果である。 

結論

Teprotumumabの一次アウトカム効果を認めた(83% vs. 10%)。NNTは1.36であった。CAS0/1・複視・GO-QOL等二次アウトカムにも有効であった。 実薬群で重篤有害事象が2件発生した。

評価

困難な病態に対しここ数年注目されてきた治療法だったが、順調に承認に至った(https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-thyroid-eye-disease)。

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(制作協力:Silex 知の文献サービス

取り上げる主なジャーナル(Top Journal)

The New England Journal of Medicine(NEJM)、The Journal of the American Medical Association(JAMA)、Lancet、Nature、Nature Medicine、Science、Science Translational Medicine、Cell