甲状腺眼症治療にteprotumumab登場

Teprotumumab for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease

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背景

Teprotumumabは、甲状腺眼症（GO）の成因に関与しているとされるIGF-IRの阻害抗体薬である。Sinai Medical CenterのDouglasら（OPTIC）は、活動期GO患者83名を対象として同薬の効果を検証する第3相試験を行った（対照：placebo）。一次アウトカムは、24週時点での眼球突出に対する効果である。　

結論

Teprotumumabの一次アウトカム効果を認めた（83% vs. 10%）。NNTは1.36であった。CAS0/1・複視・GO-QOL等二次アウトカムにも有効であった。 実薬群で重篤有害事象が2件発生した。

評価

困難な病態に対しここ数年注目されてきた治療法だったが、順調に承認に至った（https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-thyroid-eye-disease）。