効くのか効かないのか、早産児へのエリスロポエチン

A Randomized Trial of Erythropoietin for Neuroprotection in Preterm Infants

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背景

新生児脳損傷防止にエリスロポエチン（EPO）が有効である、というエビデンスがある。University of WashingtonのJuulら（PENUT）は、24〜27週の超早産児への高用量EPOの有効性・安全性を検証する第3相試験を行った（対照：placebo、n=941）。一次アウトカムは、修正齢22〜26ヵ月での死亡・重度神経発達障害である。

結論

EPOによる予防介入の一次アウトカム効果を認めなかった。他の有害事象発生率にも群間差はなかった。

評価

長く有効性が示唆されてきた処置であり、前臨床的基礎もある。2017年の4 RCTのメタアナリシス（Pediatrics掲載）は、「有効性はほぼ確実、問題は用量」と結論していた（https://pediatrics.aappublications.org/content/139/5/e20164317）。高用量使用に関するランドマークRCTの失敗であり、研究グループは「長期結果をみる」としているようだが、問題は振り出しにもどったといえる。