鎌状赤血球症へのvoxelotorは：HOPE
A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease
背景
鎌状赤血球症（SCD）へのヘモグロビンS（HbS）重合抑制薬Voxelotorの効果は。UCSFのVichinskyら（HOPE）は、小児・成人SCD患者への同薬の効果を検証する第3相試験を行った（対照：placebo、n=274）。一次アウトカムは、ヘモグロビン値増加を示した患者の割合である（24週時で1.0 g/dL以上増加）。
結論
一次アウトカムにおいて、1,500 mg投与の一次アウトカム有効性を認めた（51% vs. 7%）。投与24週で間接ビリルビン値・網状赤血球率がベースラインから有意に著減した。有害事象に群間有意差はなく、ほとんどの有害事象は投薬に関連がなかった。
評価
エキサイティングな結果である。現在の症状軽減薬hydroxyureaとも併用できるという。すでにFDAがFast Trackにのせており、今年中に承認される可能性がある。
