エクリズマブ抗AQP4抗体陽性NMOSDへの有効性を示す
Eculizumab in Aquaporin-4-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder
背景
エクリズマブには、抗AQP4抗体陽性視神経炎（NMO）への効果が示唆されている。Mayo ClinicのPittockら（PREVENT）は、同疾患スペクトラム（NMOSD）患者 143名を対象としてその再発予防効果を検証する第III相RCTを行った（対照：placebo）。一次エンドポイントは、最初の再発判定である。
結論
試験を早期終結し、エクリズマブの一次エンドポイント効果を認めた（HR:0.06）。障害進行度（EDSS）には群間差をみなかった。エクリズマブ群では上気道感染・頭痛が多くみられた。
評価
PNHで使用されている同薬が、決め手のない難病に対するオプションのひとつとなることを示し、FDAの優先レビュー対象となった。先行免疫抑制薬リツキシマブとの比較や併用も検討されよう。著者らは、エクリズマブで懸念される髄膜炎菌感染症は予防可能と示唆している。
