Huntington病にアンチセンス薬登場

Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington’s Disease

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背景

IONIS-HTTRXはHuntington病に対するアンチセンスオリゴヌクレオチド薬で、huntingtin（HTT）mRNAを阻害して変異HTTを減少させる。イギリスUniversity College LondonのTabriziらは、同疾患患者46名を対象として、その髄腔内投与の安全性・有効性を検証する第I/IIa相試験を行った（対照：プラセボ）。一次エンドポイントは安全性である。

結論

介入群の98%でgrade1-2の有害事象がみられたが、重大な有害事象はみられず、検査項目に臨床的有害変化はなかった。CSF中の同薬濃度は60mgまで用量依存的に増加し、変異HTT濃度は用量依存的に減少した。

評価

全く打つ手のなかった単一遺伝子疾患に対する有望なアンチセンス薬の登場である。すでに大規模第III相試験が進行している。