遺伝性血管性浮腫に抗カリクレイン抗体新薬登場

Effect of Lanadelumab Compared With Placebo on Prevention of Hereditary Angioedema Attacks: A Randomized Clinical Trial

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背景

遺伝性血管性浮腫（HAE）に対し様々な新薬が開発されてきている。Harvard Medical SchoolのBanerjiら（HELP）は、12歳以上のHAE1型・2型患者97名を対象として、抗カリクレイン抗体薬lanadelumabの効果を検証する第III相試験を行った（対照：placebo）。一次有効性エンドポイントは、期間中のHAE発作回数である。

結論

Lanadelumabの一次エンドポイント有効性が示された（300mg/2週で0.26回　vs. 1.97回）。皮膚反応とふらつきはlanadelumab群が多いとみられた。

評価

Shire Pharmaceuticalsの新薬で、すでにFDA承認された。皮下注での発作予防薬としてはC1エステラーゼインヒビターが先行している。